Pagkawala ng Gamot sa Pediatric Oncology Ipagtatanggol ang Mga Tagumpay sa Tagumpay


Ang mga gamot na mahalaga sa paggamot sa mga kanser sa pagkabata ay patuloy na hindi sapat sa Estados Unidos, at ang mga patuloy na kakulangan sa droga ay nakakaapekto sa mga mataas na antas ng tagumpay na nakamit sa mga nakalipas na dekada, sabi ng mga eksperto.

Ang mga rate ng kaligtasan ng buhay para sa mga batang naninirahan sa mga bansa na may mataas na ekonomiya ay umabot na 85% sa 5 taon, itinuturo nila.

Ang kahanga-hangang istatistika ay higit sa lahat ang resulta ng pagsasama ng pananaliksik sa pag-aalaga ng klinikal, at sa core ay multiagent na kumbinasyon na chemotherapy at supportive care agent. Karamihan sa mga gamot na ito ay injectables, na bumubuo sa "gulugod ng maraming mga napatunayan at buhay-save Pediatric oncology regimens," isulat nila.

Gayunpaman, marami sa mga bawal na gamot ay hindi sapat.

Halimbawa, mula Hulyo 2016 hanggang Setyembre 2016, ang mga bleomycin, etoposide phosphate, at erwinia asparaginase ay hindi sapat, at ang mga ahente na ito ay kasama bilang bahagi ng curative regimens para sa iba't ibang kanser sa pagkabata, kabilang ang leukemias, tumor ng utak, lymphomas, tumor ng buto , neuroblastoma, retinoblastoma, at mga tumors sa mikrobyo.

Bukod pa rito, noong unang bahagi ng 2018, kasama ang vincristine, ang etoposide ay naging muli at ang dalawang gamot na ito ay bahagi ng curative regimens para sa mga bata na halos lahat ng uri ng kanser sa pagkabata.

Pagbalangkas sa isyu sa papel na inilathala sa online Marso 4 sa JAMA Pediatrics, iminumungkahi din ng mga may-akda ang mga potensyal na solusyon.

Ang isa sa mga ito ay upang lumikha ng isang Mahalagang Listahan ng Gamot (EML) sa Estados Unidos.

"Ang mga listahan ng mahahalagang gamot ay ginagamit sa ibang mga bansa, ngunit ang isa ay hindi pa itinatag para sa Estados Unidos," sabi ng co-author na si Stacey Berg MD, propesor ng pediatric hematology at oncology sa Baylor at Texas Children's Hospital.

"Ang mga gamot na ito ay dapat isaalang-alang ang mga kritikal na imprastraktura sa pangangalagang pangkalusugan, at ang pamamaraan na ito ay may mga implikasyon na lampas sa pediatric oncology; ang mga bata na may iba pang malubhang sakit ay dapat magkaroon ng access sa mga gamot na nakabatay sa ebidensya na itinuturing na mahalaga upang mapanatili ang buhay at pag-andar.

"Ang lahat ng mga bata, kabilang ang mga sumasailalim sa paggamot para sa kanser, ay may pangunahing karapatan sa pangangalagang pangkalusugan, at ang mga kakulangan ng gamot na ito ay nakompromiso sa tama," sabi niya sa isang pahayag mula sa Baylor College of Medicine.

Sa kanilang papel, itinuturo ng mga may-akda na ang World Health Organization (WHO) ay mayroon nang isang modelo EML na unang naipon noong 1977.

Ang Universal Declaration of Human Rights at ang kasunod na International Covenant on Economic, Social, and Cultural Rights (CESCR) ay nagsasaad na ang lahat ng tao ay may karapatang tamasahin ang "pinakamataas na pamantayan ng pisikal at mental na kalusugan," na kinabibilangan ng access sa mga mapagkukunang pangkalusugan maabot ang pamantayan na iyon.

Gayunpaman, sa Estados Unidos ay may iba't ibang saloobin, iminumungkahi ng mga may-akda.

"Kinikilala namin sa papel, ang kaibuturan ng mga kakulangan sa droga ay may kaugnayan sa pananaw ng US sa pangangalagang pangkalusugan bilang isang pribilehiyo, hindi isang pangunahing karapatang pantao," nagkomento ang nangungunang may-akda na si Yorum Unguru, MD, katulong na propesor sa Paaralan ng Medisina, Johns Hopkins University, Baltimore.

"At iyan ang sinasabi natin sa ating papel, na ang 'posisyon ng Estados Unidos sa pangkalusugang pangangalaga sa kalusugan ay nasa gitna ng disparidad sa pangangalagang pangkalusugan ng US at nauugnay nang direkta sa pag-access sa pangangalagang pangkalusugan,' na kinabibilangan ng mga kakulangan sa gamot at affordability, kabilang ang pagpepresyo ng droga, "Sabi ni Unguru Medscape Medical News.

Natatandaan ni Unguru at ng mga kasamahan na ang napakamahal na mga gamot sa kanser ay hindi gaanong suplay; ang mga kakulangan ay lubhang nakakaapekto sa mga na nagkakahalaga ng ilang dolyar isang dosis.

"Ang pangunahing driver para sa mga kakulangan sa pediatric oncology shortages – chemotherapy at supportive care agents alike – ay talagang pang-ekonomiya, bagaman ito ay totoo para sa lahat ng mga gamot. Ang karamihan sa mga kakulangan sa kakulangan sa kakulangan sa kakulangan ng pediatric ay nagsasangkot ng mga mas lumang generic na gamot na wala sa patent na ginawa ng napakakaunting mga kumpanya ," sinabi niya Medscape Medical News.

Kaya, ang saligan para sa isang EML ay ang "mga napatunayan na at nakapagliligtas na mga gamot" ay dapat na prayoridad sa mga mahal at mas mababa na napatunayan na mga gamot. Ang mga pagsasaalang-alang sa parehong gastos at pagiging epektibo ay matagal nang inilapat sa paglikha ng mga kritikal na listahan ng droga sa mga bansa na may higit na limitadong mga mapagkukunan.

Hindi tulad ng ibang mga bansa, ang Estados Unidos ay walang EML o isang pambansang listahan ng gamot, ang mga may-akda ay nagbigay-diin. Ang pinakamalapit na approximation ay ang Medicaid preferred drug list (PDL), na pinangangasiwaan ng mga indibidwal na estado na nagtatatag din ng PDLs. Itinuturo ng mga may-akda na mayroong kakulangan ng standardisasyon o transparency sa paglikha ng mga listahan. Nakikita rin nila ito na "nakababagabag" na "ang pagiging epektibo ng klinikal na gamot ay hindi maaaring ipagbigay-alam sa pagsasama sa mga PDL na estado," hindi katulad ng kung paano isinasaalang-alang ang isang gamot para sa pagsasama sa EML.

Ang mga may-akda ay nagpanukala ng isang pediatric oncology-specific EML para sa Estados Unidos na kinabibilangan ng mga chemotherapy at supportive care agent.

Sa kanilang papel, isinasama nila ang isang listahan ng mga droga bilang isang panimulang punto. Kasama sa listahan na ito ang mga gamot na iminungkahi ng WHO pati na rin ang mga napiling gamot batay sa pagsusuri ng mga protocol ng paggamot ng US para sa mga kanser sa pagkabata. Ng nota, ang lahat ng mga gamot sa listahan ay masigla na nasubukan at napatunayang ligtas at mabisa, na mga kinakailangan para maisama sa WHO EML.

Tumawag sa Arms

Habang ang isang EML ay isang mahalagang sangkap sa pagpigil sa mga kakulangan sa droga, kinikilala ng pangkat ng mga may-akda na hindi nito magagarantiyahan ang tuluy-tuloy na supply mismo.

Kinakailangan ang iba pang mga makabagong ideya, isinulat nila. Ang mga rekomendasyon at solusyon ay iminungkahi ng isang malaking bilang ng mga propesyonal na organisasyon, mga ahensya ng pamahalaan, mga grupong tagapagtaguyod ng pasyente, at mga indibidwal, ngunit ang pag-unlad hanggang ngayon ay limitado.

Ang mga may-akda ay nagpapahiwatig ng mas maraming input mula sa publiko, at ang mga pasyente at pamilya na apektado ng mga kakulangan sa droga ay dapat na aktibo na nakatuon. Upang mapataas ang kamalayan at pasiglahin ang pampublikong presyon, ang mga sentro ng kanser ay dapat na mag-post ng publiko sa kasalukuyang data tungkol sa mga kakulangan.

Ang isa pang panukala ay upang mag-alok ng ilang uri ng insentibo sa mga pharmaceutical company, tulad ng mga subsidyo upang mapanatili ang mga gamot sa EML sa sapat na supply. Ang mga shortages ay kadalasang nakaugnay sa mahihirap na pagmamanupaktura at kontrol sa kalidad, kaya ang pagpapabuti ng mga pabrika at mga linya ng pagmamanupaktura ay maaari ring panatilihin ang supply ng buo.

Dahil sa over-consolidated marketplace, itinuturo niya, ang ilang mga gamot tulad ng erwinia asparaginase, ay ginawa ng isang kumpanya (Jazz Pharmaceuticals). Dahil sa economics, ang karamihan sa mga ito ay injectables (~ 70%) ay ginawa ng dalawa o tatlong mga kumpanya. "Kung ang mga kumpanyang ito ay gumawa ng isang desisyon sa negosyo upang i-shut down ang produksyon o kung ang isang isyu sa pagmamanupaktura o kalidad ng kontrol ay may kasamang naglalabas ng produksyon, ang resulta ay halos agarang kakulangan," paliwanag niya. "Gayundin, dahil ang karamihan sa mga kumpanya ay nagpapanatili lamang ng sapat na gamot sa istante para sa agarang paggamit nang walang backup, ang mga shortages ay halos garantisadong."

Idinagdag ni Unguru na marami sa mga lumang sterile injectables ay binabayaran batay sa isang formula na may average na presyo ng pagbebenta plus 6%. "Kadalasan ito ay nangangahulugan ng dolyar kada dosis, samantalang ang kabaligtaran ay totoo para sa maraming mga gamot na tatak-pangalan na binabalik sa labis na halaga," sabi niya. "Maraming paraan upang maiwasan ito, na iminungkahi ng aming grupo at iba pa."

"Ang pinaka-malamang na insentibo na magkaroon ng epekto ay pananalapi, maging pera, garantiya sa mabilis na pag-apruba, pagiging eksklusibo sa produksyon, o kapalit ng gamot ng isang kumpanya," sabi ni Unguru.

Noong Hulyo 2018, inilahad ng Food and Drug Administration ng US (FDA) ang pagbuo ng Taskforce ng Gamot Kakulangan. Sinabi ni Scott Gottlieb, MD, pagkatapos ng FDA commissioner, ang ilang mga potensyal na solusyon, kabilang ang pagpapalawak ng kapangyarihan ng FDA at iba pang mga ahensya ng pederal upang matiyak na ang mga pasyenteng nangangailangan ay may access sa mga gamot, pagpapabuti ng kapasidad ng mga tagagawa, at paglikha at pagpapanatili ng isang listahan ng mga mahahalagang gamot upang maiwasan ang pagkagambala sa supply.

Nabanggit ni Unguru na noong Nobyembre 27, 2018, nagkaroon ng pampublikong pagpupulong na kasama ang mga pananaw ng mga clinician, akademya, at ng Pharmaceutical Research at Tagagawa ng Amerika. "Ang FDA ay kasalukuyang nasa proseso ng pagtatapos ng kanilang mga rekomendasyon, na kung saan ay mag-uulat sila sa Kongreso," sabi niya. "Ano ang mangyayari sa mga ito ay hindi malinaw, gayunpaman, sa pulong, nagkaroon ng talakayan ng isang EML, na isang panimula sa tamang direksyon."

Gayunpaman, maliban sa isang pagbabago sa batas, ang FDA ay maaaring gawin medyo maliit, Unguru emphasized. "Kung ano ang malinaw na ang gobyerno ay dapat magbigay ng FDA o ibang katawan ang kapangyarihan upang maiwasan ang mga ganitong uri ng mga kakulangan mula sa patuloy na nangyayari," sabi niya. "Walang pagbabago sa patakaran, walang posibilidad na magkakaroon ng makabuluhang pagkakaiba."

Mga Pakikipagtulungan at Pag-uusap

Nilapitan ng Medscape Medical News Para sa isang independiyenteng komento, si Debra L. Friedman, MD, ang E. Bronson Ingram chair sa pediatric oncology sa Vanderbilt University School of Medicine, Nashville, ay nagpaliwanag na habang ang ideya ng isang mahahalagang gamot na diskarte ay nakakaakit, hindi niya alam kung magagawa ito ay. "Gayundin, gaya ng sinasabi ng mga imbestigador, ito ay magiging isang madulas na dalisdis tulad ng iba pang mga pediatric subspecialists pati na rin ang mga medikal na oncologist at subspecialists na magtaltalan na ang mga gamot na ginagamit nila para sa mga nakamamatay na kondisyon na may curative na paggamot ay dapat isama," sabi niya.

"Kami ay nakaranas ng mga kakulangan sa droga nang paulit-ulit sa loob ng nakaraang 5 taon at hindi ito lumilitaw na nakakakuha ng mas mahusay," sabi ni Friedman. "Sa palagay ko ay isang mas malalim na pag-aaral kung bakit nangyayari ang mga kakulangan na ito at kung paano tayo makakasama sa industriya ng parmasyutiko upang mas mahusay na tantiyahin ang supply at demand, kahit na para sa mga ahente na may maliit na kita sa mga kumpanya, ay mahalaga."

Isa pang potensyal na solusyon upang isaalang-alang, sinabi niya, ay ang posibilidad ng pagmamanupaktura ng mga dosis ng mas mababang dosis upang maiwasan ang pag-aaksaya o upang lumikha ng mga mekanismo kung saan ang mga parmasya sa ospital ay maaaring ligtas na lumikha ng maraming dosis mula sa single-dose vial.

"Ang matapat na pag-uusap ay kailangang mangyari din sa mga magulang, at dapat silang mag-lobby sa mga ahensya ng gobyerno pati na rin sa mga pharmaceutical company ng kahalagahan ng hindi pagsasakripisyo ng mga supply ng chemotherapeutic agent para sa mga bata, kapag ang mga rate ng pagalingin ay napakataas," dagdag ni Freidman.

Bukod pa rito, iminungkahi niya na ang "pakikipagtulungan sa pagitan ng mga sentro ng pediatric oncology at marahil kahit na ang ilang pangangasiwa ng NCI's Children's Oncology Group sa pamamahala ng parehong panahon ng mga kakulangan ay maaaring makatulong."

Ano ang madalas na ang kaso ay ang isang ospital ay maaaring magkaroon ng mga gamot sa supply, ngunit ang mga administratibong at pinansiyal na mga hadlang maiwasan ang paglipat mula sa isang pasilidad papunta sa isa pa. "Tulad ng hindi maraming mga malalaking sentro ng paggamot sa kanser sa pagkabata sa bansa, at sa pangkalahatan ay mga ospital / akademikong mga medikal na sentro kumpara sa pribadong pagsasanay, ito ay maaaring maging isang paraan ng pagkakataon," sabi niya.

Sinabi ni Unguru na walang kaugnay na relasyon sa pananalapi. Ang mga ulat ng Berg ay nagmula sa Children's Oncology Group sa panahon ng pag-uugali ng pag-aaral, at ang co-author na si Lisa Marie Johnson ay tumatanggap ng mga grant mula sa Children's Oncology Group at nagsisilbing chair ng Children's Oncology Group Subcommittee on Bioethics.

JAMA Pediatr. Nai-publish sa online Marso 4, 2019. Abstract

Para sa karagdagang balita ng Medscape Oncology, sumali sa amin sa Facebook at Twitter.